Dernières nouvelles

Roche has announced the discontinuation of huntingtin-lowering drugs tominersen and RG649 based on independent, data-driven decisions. The Phase 2 study GENERATION HD2 evaluated tominersen in Huntington disease (HD) and enrolled 301 participants across 15 countries, including Canada. The POINT-HD study, a first-in-human study of RG6496 in HD, was open internationally, with planned expansion into Canada. This study will no longer take place. We recognize that this may still be disappointing news and encourage you to access support. Please reach out to your Family Services team member for assistance.

Prilenia and Ferrer have announced the launch of a Phase 3 clinical study of pridopidine in Huntington disease (HD). The first U.S. sites are expected to open for enrollment in June 2026, with sites in Europe, the UK, and Canada to follow. This study will add to a growing body of clinical research on pridopidine in HD; previous trials did not meet their primary endpoints. Canadian study sites have not yet been confirmed, but more information will be provided once available.

The Huntington Society of Canada is pleased to announce the recipients of the 2026 Clinical Fellowships. These fellowships will fund a period of advanced training to allow this year’s recipients the opportunity to develop deeper expertise and specialized skills in Huntington disease and neurodegenerative disease care.

Together with our partner, Brain Canada, we are proud to announce the recipients of the 2026 HSC and Brain Canada Undergraduate Student Summer Fellowship. Supported in part by the Canada Brain Research Fund, these fellowships offer undergraduate students across Canada the opportunity to work alongside senior HD scientists and contribute to projects that help advance HD research.

UniQure receives FDA guidance for accelerated filing of Huntington disease treatment AMT-130. This decision is a reversal by the FDA, who had indicated late last year that the available data were insufficient to support a filing. Read HDBuzz’s summary article here: https://en.hdbuzz.net/the-other-shoe-drops-uniqure-shares-plans-to-submit-licensing-application-with-the-fda-for-amt-130/

Skyhawk Therapeutics has shared new 12-month results from its Phase 1/2 study of SKY-0515, an investigational oral therapy for Huntington disease (HD). The updated data continue to show that the treatment lowers huntingtin protein, maintains favourable trends in the cUHDRS (a multidimensional scoring metric used in clinical research to track the progression of HD), and remains generally safe and well tolerated.

Novartis présente des résultats actualisés sur 24 mois de PIVOT-HD, qui soutiennent la poursuite de l'essai de phase 3 de Novartis pour le votoplam.

Les organisations canadiennes de troubles du mouvement s'unissent pour former la prochaine génération de spécialistes.

Novartis commence l'enrôlement de patients au Canada et aux États-Unis pour l'essai de phase 3 INVEST-HD.

Skyhawk Therapeutics Inc. a annoncé des résultats intermédiaires encourageants concernant le SKY-0515, un médicament expérimental étudié pour la maladie de Huntington (MH).

La Société Huntington du Canada (SHC), Brain Canada et la River Philip Foundation sont heureuses d'annoncer les lauréats des Prix Navigator 2025. Le programme de recherche Navigator de la SHC vise à financer des projets de recherche scientifique canadiens d'une pertinence directe et immédiate pour la maladie de Huntington.

uniQure a publié une mise à jour sur ses discussions avec la FDA concernant l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale à administration unique conçue pour ralentir la progression de la maladie de Huntington (MH).

Canadians affected by HD continue to face significant barriers to receiving the specialized care and support they need. A new multi-stakeholder report commissioned by HSC identifies critical gaps across the healthcare system, including limited access to knowledgeable clinicians, inconsistent care, inadequate caregiver supports, and challenges accessing long-term care. The report also outlines opportunities to improve education, coordination, and services for families across Canada.

La Société Huntington du Canada est heureuse de confirmer les nominations de son dévoué conseil d'administration pour l'année à venir.

Novartis partage des informations supplémentaires sur ses plans suite à la communication par PTC Therapeutics des résultats de l'étude de phase 2 PIVOT-HD sur le votoplam (PTC518).

Prilenia et Ferrer fournissent une mise à jour sur le processus réglementaire européen pour la pridopidine dans la maladie de Huntington.

PTC Therapeutics a fourni une mise à jour sur son étude PIVOT-HD. Cette étude a atteint son objectif principal en montrant que son médicament réduit les niveaux de protéine huntingtine de manière dose-dépendante. Les premiers résultats suggèrent également des bénéfices cliniques potentiels et une bonne sécurité chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington de stade 2.

Cela s'ajoute à ses désignations existantes RMAT, médicament orphelin et accéléré — qui soutiennent toutes un processus d'examen plus rapide et plus collaboratif avec l'agence.

Roche et Genentech ont reçu un retour d'information d'un comité indépendant de surveillance des données (iDMC) concernant les données de sécurité récemment examinées de l'essai clinique Generation HD2. L'iDMC a recommandé que l'étude se poursuive, mais seule la dose la plus élevée sera maintenue. L'étude est en cours et les conclusions définitives ne sont pas encore disponibles.

Nous sommes impatients de suivre les recherches du Dr O’Donoghue, notre titulaire de chaire de recherche du SCH, alors que lui et une équipe incroyablement talentueuse mènent des recherches sur les thérapies personnalisées pour la maladie de Huntington et d'autres troubles génétiques.